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原標(biāo)題:美研究人員用“基因剪刀”減輕實(shí)驗(yàn)鼠自閉癥癥狀

新華社北京6月26日電 美國(guó)研究人員用金納米顆粒運(yùn)載“基因剪刀”,修改實(shí)驗(yàn)鼠腦部的一個(gè)自閉癥相關(guān)基因,成功減少了實(shí)驗(yàn)鼠的刻板重復(fù)行為。

基因剪刀指CRISPR-Cas9技術(shù),可剪切或替換基因片段,就像在電腦上編輯文章那樣。

美國(guó)加利福尼亞大學(xué)伯克利分校日前發(fā)布的新聞公報(bào)說,該校人員參與的這項(xiàng)新研究,是基因剪刀首次成功用于在大腦中編輯基因、起到治療效果。相關(guān)論文發(fā)表在英國(guó)《自然·生物醫(yī)學(xué)工程》雜志上。

長(zhǎng)時(shí)間重復(fù)一些無(wú)意義的動(dòng)作或怪異行為是自閉癥典型癥狀之一?;加写嘈裕厝旧w綜合征的實(shí)驗(yàn)鼠會(huì)重復(fù)挖掘和跳躍,可作為動(dòng)物模型研究人類自閉癥,它們的重復(fù)行為與腦細(xì)胞的代謝型谷氨酸受體5(mGluR5)基因過度活躍有關(guān)。

研究人員把“剪刀”蛋白質(zhì)Cas9和起定位作用的RNA附著在金納米顆粒表面,再用聚合物包裹,通過顱內(nèi)注射運(yùn)送到實(shí)驗(yàn)鼠腦部的紋狀體區(qū)域,修改mGluR5基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn),紋狀體中的mGluR5蛋白質(zhì)減少了約一半,實(shí)驗(yàn)鼠的重復(fù)挖掘行為減少了30%,重復(fù)跳躍行為減少了70%。

實(shí)驗(yàn)表明,金納米顆粒運(yùn)載的基因剪刀能對(duì)多種腦細(xì)胞進(jìn)行基因編輯,并且沒有明顯毒性。研究人員說,與傳統(tǒng)的病毒載體相比,金納米顆粒載體有利于控制剪刀蛋白質(zhì)和定位RNA的表達(dá)程度,使它們完成任務(wù)就“功成身退”,減少副作用。

自閉癥成因非常復(fù)雜,脆性X染色體綜合征只是其中一種,而且對(duì)實(shí)驗(yàn)鼠有效的療法未必對(duì)人類有效,因此這項(xiàng)成果還不能很快應(yīng)用于治療自閉癥。不過它顯示了基因剪刀和金納米顆粒載體的潛力,將推進(jìn)相關(guān)領(lǐng)域的研究,為自閉癥和其他多種大腦相關(guān)疾病尋找治療手段。

責(zé)任編輯:金林舒

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