阿爾茨海默病新藥將投產(chǎn) 結束該領域全球17年無新藥上市歷史

央廣網(wǎng)北京11月3日消息（記者李欣 吳善陽 李琳）據(jù)中央廣播電視總臺中國之聲《新聞晚高峰》報道，昨天（2日），治療阿爾茨海默病的新藥——“九期一”，藥品名為甘露特鈉膠囊，通過了國家藥品監(jiān)督管理局的審批，獲得上市許可。

對于廣大的阿爾茨海默病患者和臨床醫(yī)生來說，這是一個巨大的驚喜，因為我國阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數(shù)最多的國家。但全球用于臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益并不明顯。

而“九期一”，作為中國原創(chuàng)，并且是國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案，也填補了這一領域17年無新藥上市的空白。

為什么針對阿爾茨海默病的藥物研發(fā)如此困難？“九期一”的上市將給患者帶來哪些福音？

阿爾茲海默癥，是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)變性病，主要表現(xiàn)為認知功能和行為障礙及精神異常等癥狀，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之后，老年人致殘、致死的第三大疾病。

目前我國的阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數(shù)最多的國家。隨著人口老齡化加速，預計到2050年我國患者將達4000萬人。

“九期一”藥物主要發(fā)明人、中國科學院上海藥物研究所研究員耿美玉介紹，為期36周的3期臨床研究結果表明，“九期一”可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙。她說：“主要療效指標非常顯著，在第四周的時候就會快速起效，持續(xù)穩(wěn)健地改善。這個藥還有一個很大的特點，相對來講對中度偏重的患者效果更好。另外，這個藥物非常安全。”

數(shù)據(jù)顯示，自阿爾茨海默病發(fā)現(xiàn)100多年來，目前全球用于臨床治療的藥物只有5款，但臨床獲益并不明顯。全球各大制藥公司在過去的20多年里，也相繼投入數(shù)千億美元研發(fā)新的治療藥物，但320多個進入臨床研究的藥物已宣告失敗。耿美玉介紹，新藥研發(fā)如此之難，就在于阿爾茲海默癥的發(fā)病機制尚不明確。

“其實發(fā)病病程非常漫長，出現(xiàn)癥狀前的20年，老年癡呆就已經(jīng)開始發(fā)生；另外，發(fā)病機制非常復雜，其實它是一個跟衰老密切相關的慢性復雜疾病，比如三高，包括不健康的生活飲食、抑郁，包括神經(jīng)損傷、血管損傷等都參與老年癡呆的發(fā)生發(fā)展，不僅是大腦自身的一種疾病，它可能還是整個機體多器官的交互作用。要真正達到突破治療，它必須是多環(huán)節(jié)整體管理治療的策略。”耿美玉說。

自藥物研發(fā)以來，共有1199例受試者參加了“九期一”的1、2、3期臨床試驗研究。其中3期臨床試驗由上海交通大學醫(yī)學院附屬精神衛(wèi)生中心和北京協(xié)和醫(yī)院牽頭組織的全國34家三級甲等醫(yī)院開展，共完成了818例受試者的服藥觀察。11月2日晚，國家藥品監(jiān)督管理局批準了“九期一”的上市申請，這讓臨床醫(yī)學專家看到了希望。中科院院士陳凱先表示：“耿美玉教授從腦-腸軸的這樣一個關系、全身的環(huán)境對腦部疾病產(chǎn)生的影響這些方面的探索，為我們在藥物研究的思路方面提供了更加創(chuàng)新的價值。我們今天遇到的最主要的健康問題，包括神經(jīng)退行性疾病、心腦血管疾病、腫瘤、代謝性疾病等可能都有這方面的問題，因此對于我們今后的研究會有廣泛的啟發(fā)價值。”

藥物獲批后，上海綠谷制藥有限公司董事長呂松濤表示，公司已做好生產(chǎn)、銷售的各項準備，藥品年內(nèi)將投放市場。“11月7日我們準備投產(chǎn)第一批，12月29日之前，我們會把所有的藥物鋪到全國所有渠道中。”

但阿爾茲海默癥屬于慢性退行性疾病，病程時間長、治愈難度大，國家藥監(jiān)局藥審中心要求藥物上市后要繼續(xù)進行長期安全性、有效性研究。耿美玉表示，下一步將繼續(xù)后續(xù)的臨床數(shù)據(jù)研究。“新藥上市之后的第一件事情是臨床再評價，第二，我們要做真實世界研究，關注每個患者身上其他的一些慢性疾病。”